MITTEILUNG UEBERMITTELT VON BUSINESS WIRE. FUER DEN INHALT IST ALLEIN DAS BERICHTENDE UNTERNEHMEN VERANTWORTLICH.
- Einmal täglich oral verabreichter ALK2-Hemmer erhält Zulassung zur Reduzierung des Volumens der gesamten neuen heterotopischen Verknöcherung bei Patienten mit FOP im Alter von über 12 Jahren
- Atebrioz wird in den USA voraussichtlich im Oktober über Mirum Access Plus (MAP) verfügbar sein, wobei die Kosten für anspruchsberechtigte Patienten 0 USD betragen können.
- Das pädiatrische Entwicklungsprogramm PROGRESS wird die Auswertung von Zilurgisertib bei Kindern im Alter von 2 bis 12 Jahren weiter fortsetzen
FOSTER CITY, Kalifornien und WILMINGTON, Delaware --(BUSINESS WIRE)-- 26.09.2026 --
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) und Incyte (Nasdaq: INCY) gaben heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Adminstration (FDA) die Zulassung für Atebrioz™ (Zilurgisertib) Tabletten erteilt hat, die das Volumen der gesamten neuen heterotopischen Ossifikation (HO) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) im Alter von über 12 Jahren reduzieren sollen. Die empfohlene Dosis für Atebrioz ist 100 mg, einmal täglich oral verabreicht.
Diese Pressemitteilung enthält multimediale Inhalte. Die vollständige Mitteilung hier ansehen: https://www.businesswire.com/news/home/20260925393188/de/
„Heute erreichen wir einen wichtigen Meilenstein für Menschen, die mit FOP leben müssen, denn wir stellen eine neue Behandlungsoption für erwachsene und pädiatrische Patienten vor, die an dieser verheerenden Krankheit leiden“, erklärte Chris Peetz, Chief Executive Officer bei Mirum. „Bei Mirum sind wir bestrebt, Gemeinschaften mit seltenen Krankheiten zu betreuen, wo ein erheblicher ungedeckter Bedarf besteht sowie die Möglichkeit, einen tiefgreifenden Unterschied zu bewirken. Die Zulassung von Atebrioz zeigt, was erreicht werden kann, wenn die Branche, Forscher und Patientengemeinschaften zusammenarbeiten. Wir engagieren uns weiterhin dafür, diesen Geist der Zusammenarbeit im Bereich FOP zu fördern.“
Atebrioz wurde von Incyte entwickelt, und Mirum Pharmaceuticals, Inc. besitzt die Lizenz für die weltweite Entwicklung und Kommerzialisierung.
Atebrioz ist ein einmal täglich oral verabreichter Activinrezeptor-ähnlicher Kinase-2-Hemmer (ALK2), der auf den krankheitsfördernden Pfad im Zentrum der FOP-Biologie abzielt. Bei Menschen, die an FOP leiden, führen pathogene Veränderungen im ACVR1-Gen zur abnormalen Aktivierung von ALK2, was eine Knochenbildung in Muskeln, Sehnen, Bändern und anderem Weichgewebe bewirkt, ein Prozess, der heterotopische Ossifikation (HO) genannt wird. Da sich die HO-Läsionen im Laufe der Zeit entwickeln und ansammeln, kann die zunehmend eingeschränkte Bewegung zu einer erheblichen Behinderung führen.
„Für Familien, die an FOP leiden, bedeuten weitere Behandlungsoptionen mehr Flexibilität bei der Handhabung einer komplexen, lebenslangen Erkrankung“, so Michelle Davis, Executive Director der International Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Association (IFOPA). „Alle Menschen erleben FOP auf unterschiedliche Weise und eine Erweiterung der Behandlungsoptionen gibt Patienten, Familienangehörigen und Ärzten die Möglichkeit, die Optionen für individuelle Bedürfnisse zu prüfen.“
„FOP ist eine lebenslange Erkrankung, bei der die Ansammlung von HO-Verknöcherungen zu fortschreitender Behinderung und Funktionsverlusten führt“, sagte Dr. Robert Pignolo, M.D., Ph.D., Robert and Arlene Kogod Professor of Geriatric Medicine am Mayo Clinic College of Medicine und Studienleiter der Studie PROGRESS. „Eine zusätzliche Behandlungsoption ist von Bedeutung bei einer progredienten Erkrankung wie FOP, insbesondere für Jugendliche, die womöglich in einem früheren Verlaufsstadium stehen.“
Die Zulassung von Atebrioz erfolgte aufgrund der Daten aus der Kohorte 1 der Studie PROGRESS zur Bewertung von Zilurgisertib bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit FOP im Alter von über 12 Jahren. Die Wirksamkeit wurde aufgrund des gesamten neuen HO-Läsionsvolumens ermittelt. Das gesamte neue HO-Läsionsvolumen umfasst die Erweiterung der HO-Läsionslast an der Basislinie sowie jegliche neue diskrete HO, die sich im Lauf des 24-wöchigen doppelblinden Studienzeitraums entwickelte. In Woche 24 lag das mittlere gesamte neue HO-Läsionsvolumen bei Patienten, die Zilurgisertib erhielten, um 3,2 cm3 niedriger als bei den mit Placebo behandelten Patienten, die eine Steigerung von 24,6 cm3 aufwiesen. Die Behandlungswirkung blieb bis Woche 48 der offenen Erweiterungsphase erhalten.
Zilurgisertib wurde im Verlauf des 24-wöchigen placebokontrollierten Studienzeitraums generell gut vertragen. Die häufigsten unerwünschten Reaktionen waren Kopfschmerzen, Arthralgie, Infektionen der oberen Atemwege, Epistaxis und Übelkeit. Die meisten unerwünschten Reaktionen waren leicht oder mittelschwer. Unerwünschte Ereignisse, die zum Behandlungsabbruch oder zur Dosisminderung führten, traten nicht auf.
Atebrioz wird über Mirum Access Plus (MAP) verfügbar sein. Dabei handelt es sich um ein Patientenunterstützungsprogramm, das Patienten, Familien und Gesundheitsdienstleistern helfen soll, Zugang zur Behandlung zu erlangen. MAP bietet Versicherungsschutz und Zugang-Support, finanzielle Hilfe für berechtigte Patienten, persönliche Patientenunterstützung und Informationsressourcen für Patienten und Betreuungspersonen. Atebrioz wird voraussichtlich im Oktober im Handel in den USA verfügbar sein, und über MAP können für berechtigte Patienten Kosten von 0 USD pro Monat entstehen. Weitere Informationen über MAP erhalten Sie telefonisch unter der Rufnummer 855-MRM-4YOU (1-855-676-4968).
Zusammen mit der Zulassung erteilte die FDA auch einen Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV) für Incyte. Dieser Gutschein kann für einen späteren Arzneimittelzulassungsantrag verwendet werden, der andernfalls nicht für eine prioritäre Prüfung in Frage käme.
In der Europäischen Union wird ein Antrag auf Marktzulassung (MAA) für Zilurgisertib derzeit von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) geprüft, unterstützt von Daten aus Kohorte 1 (Patienten im Alter von über 12 Jahren) der Studie PROGRESS.
Das PROGRESS Entwicklungsprogramm schreitet ebenfalls fort und die Aufnahme in Kohorte 2 von Kindern im Alter von 6 bis <12 Jahren wurde abgeschlossen, während die Aufnahme in Kohorte 3 von Kindern im Alter von 2 bis <12 Jahren derzeit läuft.
Über Atebrioz™ (Zilurgisertib) Tabletten
Atebrioz™ (Zilurgisertib) Tabletten sind ein einmal täglich oral verabreichter Aktivinrezeptor-ähnlicher Kinase-2-Hemmer (ALK2), der von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen wurde, um das Volumen der gesamten neuen heterotopischen Verknöcherung bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten im Alter von über 12 Jahren mit Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) zu reduzieren. Bei Menschen, die an FOP leiden, führen pathogene Veränderungen im ACVR1-Gen zur abnormalen Aktivierung von ALK2, was eine Knochenbildung in Muskeln, Sehnen, Bändern und anderem Weichgewebe bewirkt, ein Prozess, der heterotopische Ossifikation (HO) genannt wird.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. erhielt eine Lizenz von Incyte für Zilurgisertib für die weltweit Entwicklung und Kommerzialisierung.
WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN
Daten aus Tierstudien ergaben, dass Atebrioz den Fötus schädigen kann. Schwangerschaftsfähige Patientinnen sollten wirksame Empfängnisverhütungsmittel anwenden, die Einnahme von Atebrioz umgehend abbrechen und ihren Gesundheitsdienstleister kontaktieren, falls es zu einer Schwangerschaft kommt.
Verschreibungsinformationen für die USA
Über die Studie PROGRESS
PROGRESS ist eine globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Prüfung der Wirksamkeit und Sicherheit von Zilurgisertib bei Patienten mit Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP). In Kohorte 1 der PROGRESS-Studie wurden 63 Patienten im Alter von mindestens 12 Jahren im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhielten während der 24-wöchigen doppelblinden Behandlungsphase einmal täglich 100 mg Zilurgisertib oder Placebo, gefolgt von einer offenen Verlängerungsphase. Die Ergebnisse der Kohorte 1 wurden bis Woche 48 berichtet.
Im Rahmen des pädiatrischen Entwicklungsprogramms PROGRESS werden die Sicherheit und Wirksamkeit von Zilurgisertib bei jüngeren Patienten mit FOP, einschließlich Patienten im Alter von 6 bis <12 Jahren in Kohorte 2 und Patienten im Alter von 2 bis <12 Jahren in Kohorte 3, geprüft.
Über Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP)
Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) ist eine extrem seltene, progrediente genetisch bedingte Erkrankung, von der rund 300 Menschen in den Vereinigten Staaten und 900 Menschen weltweit betroffen sind. FOP ist gekennzeichnet durch eine heterotopische Ossifikation (HO), ein Prozess, bei dem sich in Muskeln, Sehnen, Bändern und anderem Weichgewebe Knochen bilden. Im typischen Fall treten die ersten Symptome in früher Kindheit auf und die Zahl und das Volumen der HO-Läsionen nehmen im Lauf der Zeit zu, so dass Bewegung und Mobilität, Alltagsfunktionen und Unabhängigkeit zunehmend eingeschränkt werden.
Über Mirum Pharmaceuticals
Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ: MIRM) ist ein führendes Unternehmen im Bereich seltene Krankheiten mit einer globalen Präsenz von zugelassenen Produkten und einer breit gefächerten Pipeline von Arzneimitteln im Prüfungsstadium. Mirum konzentriert sich insbesondere auf die Entwicklung bahnbrechender Arzneimittel für Menschen mit außer Acht gelassenen Krankeiten, wie etwa seltene Leber- und genetisch bedingte Erkrankungen. In diesen Bereichen hat das Unternehmen eine tiefgreifende Fachkenntnis und starke Verbindungen zu Patientengemeinschaften aufgebaut. Zum kommerziellen Portfolio des Unternehmens gehören LIVMARLI® (Maralixibat) für das Alagille-Syndrom (ALGS) und progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC), Atebrioz™ (Zilurgisertib) für Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP), CHOLBAM® (Cholsäure) für Störungen der Gallensäurensynthese und CTEXLI® (Chenodiol) für zerebrotendinöse Xanthomatose (CTX).
Zur Pipeline von Mirum im klinischen Entwicklungsstadium gehören Volixibat, ein IBAT-Hemmer im späten Entwicklungsstadium für primär sklerosierende Cholangitis (PSC) und primär biliäre Cholangitis (PBC), Brelovitug, ein vollständig humaner monoklonaler Antikörper im späten Entwicklungsstadium für chronisches Hepatitis-Delta-Virus (HDV) und MRM-3379, ein PDE4D-Hemmer, der für Fragile-X-Syndrom (FXS) geprüft wird.
Der Erfolg von Mirum ist in erster Linie einem Team zu verdanken, das sich durch strategische Entwicklung, disziplinierte Umsetzung und zielgerichtete Zusammenarbeit im Umfeld seltener Erkrankungen auf hochwirksame Arzneimittel konzentriert. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.mirumpharma.com und folgen Sie Mirum auf Facebook, LinkedIn, Instagram und X.
Über Incyte®
Incyte definiert das Potenzial biopharmazeutischer Innovationen neu. Mit fundiertem wissenschaftlichem Fachwissen und einem konsequenten Fokus auf die Patienten haben wir ein etabliertes Portfolio von First-in-Class-Medikamenten sowie ein umfangreiches Portfolio von Arzneimitteln der nächsten Generation in unseren Kernbereichen aufgebaut: Hämatologie, Onkologie sowie Entzündungen und Autoimmunerkrankungen.
Weitere Informationen finden Sie unter Incyte.com und Investor.Incyte.com. Folgen Sie uns in den sozialen Medien: LinkedIn, X und Instagram.
Zukunftsgerichtete Aussagen von Mirum
Die in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen, die sich nicht auf historische Tatsachen beziehen, sind „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese zukunftsgerichteten Aussagen umfassen unter anderem Aussagen zu der fortgesetzten Förderung von Zilurgisertib von Mirum zusammen mit Incyte, zu Erwartungen hinsichtlich des Zeitplanes oder der Ergebnisse klinischer Studien zu Zilurgisertib, dem potenziellen Nutzen von Zilurgisertib in der Praxis gegenüber klinischen Studien, der Bedeutung einer zusätzlichen Therapie für die Behandlung von FOP sowie der voraussichtlichen kommerziellen Verfügbarkeit von Atebrioz™, einschließlich des erwarteten Zeitplanes, der Kosten für Patienten und der Methoden der Verfügbarkeit. Da derartige Aussagen Risiken und Unwägbarkeiten unterliegen, können die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen ausdrücklich oder implizit enthaltenen Ergebnissen abweichen. Wörter wie „voraussichtlich“, „werden“, „könnten“, „würden“, „Richtwerte“, „potenziell“, „weiterhin“ und ähnliche Ausdrücke dienen dazu, zukunftsgerichtete Aussagen zu kennzeichnen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen von Mirum und umfassen Annahmen, die sich möglicherweise nie bewahrheiten oder sich als unzutreffend erweisen könnten. Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener Risiken und Unwägbarkeiten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Risiken und Unwägbarkeiten im Zusammenhang mit dem Geschäft von Mirum im Allgemeinen, den Auswirkungen von geopolitischen und makroökonomischen Ereignissen und den anderen im Jahresbericht von Mirum für das am 31. Dezember 2025 beendete Geschäftsjahr, der am 25. Februar 2026 bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurde, und in später eingereichten Unterlagen beschriebenen Risiken, erheblich von den Erwartungen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebracht werden, abweichen. Die Unterlagen sind einsehbar unter www.sec.gov. Sämtliche in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen gelten nur zum Zeitpunkt ihrer Veröffentlichung und basieren auf den Annahmen und Schätzungen der Geschäftsführung zu diesem Zeitpunkt. Mirum verpflichtet sich nicht, derartige Aussagen zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände zu berücksichtigen, die nach dem Zeitpunkt ihrer Veröffentlichung eintreten oder bestehen, sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist.
Zukunftsgerichtete Aussagen von Incyte
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des US-amerikanischen „Private Securities Litigation Reform Act“ von 1995 und anderer Bundeswertpapiergesetze, darunter Aussagen darüber, ob und wann Atebrioz als Behandlungsoption für Patienten mit FOP verfügbar sein wird, das Potenzial von Atebrioz für Patienten mit FOP, Erwartungen hinsichtlich der mit Atebrioz verbundenen Kosten für berechtigte Patienten, Erwartungen hinsichtlich laufender und künftiger klinischer Studien zu Zilurgisertib, einschließlich des PROGRESS-Entwicklungsprogramms, Erwartungen hinsichtlich der aufsichtsrechtlichen Prüfung des Zulassungsantrags für Zilurgisertib bei der EMA sowie die Bestrebungen und Ziele von Incyte, wie sie unter der Überschrift „Über Incyte“ dargelegt sind.
Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen genannten abweichen, darunter die ausreichende Qualität der Daten aus klinischen Studien, um geltende behördliche Standards zu erfüllen oder eine weitere Entwicklung zu rechtfertigen; die Fähigkeit, eine ausreichende Anzahl von Probanden für klinische Studien zu gewinnen und Probanden gemäß den vorgesehenen Zeitplänen aufzunehmen; Maßnahmen von Aufsichtsbehörden, die den Beginn, den Zeitplan und den Fortschritt klinischer Studien sowie die Marktzulassung beeinflussen können; die Wirksamkeit und Sicherheit der Produkte von Incyte und seiner Partner; die Fähigkeit von Incyte und seiner Partner, mit seinen vermarkteten Produkten und Produktkandidaten – sofern diese zugelassen werden – kommerziellen Erfolg zu erzielen; die Fähigkeit von Incyte und seiner Partner, den Schutz des geistigen Eigentums für seine Produkte und Technologien zu erlangen und aufrechtzuerhalten; die Abhängigkeit von Incyte von Dritten und Partnern; die Akzeptanz der Produkte von Incyte auf dem Markt; der Wettbewerb auf dem Markt sowie Anforderungen in den Bereichen Vertrieb, Marketing, Herstellung und Distribution; unerwartet hohe Kosten, einschließlich im Zusammenhang mit Rechtsstreitigkeiten oder strategischen Aktivitäten, sowie jene Risiken und Unwägbarkeiten, die in den bei der US-Börsenaufsichtsbehörde (Securities and Exchange Commission) eingereichten Berichten von Incyte ausführlicher erörtert werden, einschließlich des Jahresberichts auf Formblatt 10-K für das am 31. Dezember 2025 beendete Geschäftsjahr und des Quartalsberichts auf Formblatt 10-Q für das am 30. Juni 2026 beendete Quartal. Incyte lehnt jegliche Absicht oder Verpflichtung ab, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
Mirum und das Mirum-Logo sind Marken von Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.
Originalversion auf businesswire.com ansehen: https://www.businesswire.com/news/home/20260925393188/de/
Ansprechpartner für Investoren bei Mirum:
Andrew McKibben
ir@mirumpharma.com
Ansprechpartner für Medien bei Mirum:
Meredith Kiernan
media@mirumpharma.com
Ansprechpartner für Investoren bei Incyte:
ir@incyte.com
Ansprechpartner für Medien bei Incyte:
media@incyte.com
