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– Die Verringerung der Gesamtmortalität und wiederkehrender kardiovaskulärer Ereignisse blieb in wichtigen Patientensubgruppen erhalten, einschließlich Patienten unter einem breiten Spektrum an Herzinsuffizienztherapien –

− Eine gepoolte Analyse von Daten aus über 25.000 Patientenjahren mit TTR-silenzierenden RNAi-Therapien zeigt ein konsistentes Sicherheitsprofil ohne klinisch relevante okuläre Auswirkungen einer Vitamin-A-Senkung –

− Die DemonsTTRate-Studie soll Real-World-Langzeitevidenz zu mehr als 2.000 Patienten mit ATTR-CM liefern −

CAMBRIDGE, Mass. --(BUSINESS WIRE)-- 13.05.2026 --

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), das führende Unternehmen auf dem Gebiet der RNAi-Therapeutika, gab heute neue Analysen aus der HELIOS-B-Phase-3-Studie zu Vutrisiran bei Patienten mit Kardiomyopathie infolge einer Wildtyp- oder erblichen Transthyretin-vermittelten Amyloidose (ATTR-CM) bekannt. Diese ergänzen die stetig wachsende Evidenzbasis für Vutrisiran und untermauern den dauerhaften Knockdown von Transthyretin (TTR) sowie das gut charakterisierte Sicherheitsprofil von Vutrisiran. Vutrisiran ist der erste und einzige für ATTR-CM zugelassene TTR-Silencer, der einen schnellen Knockdown von TTR direkt an der Quelle bewirkt. Die auf dem Jahreskongress Heart Failure 2026 der Heart Failure Association der Europäischen Gesellschaft für Kardiologie präsentierten Daten zeigen einen konsistenten klinischen Nutzen bei allen Patientengruppen, die in der klinischen Praxis häufig anzutreffen sind – einschließlich solcher mit hoher Krankheitslast. Dies unterstützt den Einsatz des Arzneimittels als Option für die Erstlinienbehandlung dieser schnell fortschreitenden und lebensbedrohlichen Erkrankung.

„Die auf der Heart Failure 2026 vorgestellten Analysen liefern wichtige Erkenntnisse über die Wirksamkeit von Vutrisiran bei den Patienten, die wir in der klinischen Praxis behandeln. Dazu gehören auch Patienten mit Begleiterkrankungen wie Vorhofflimmern, niedrigem systolischem Blutdruck und einer hohen Komorbiditätslast“, erklärt Scott Solomon, MD, Professor für Medizin an der Harvard Medical School und Kardiologe am Brigham and Women’s Hospital. „Diese neuen Analysen der HELIOS-B-Studie zeigen, dass der klinische Nutzen von Vutrisiran sowohl in diesen klinisch komplexen Patientengruppen als auch bei Patienten unter Begleittherapien, einschließlich TTR-Stabilisatoren und krankheitsmodifizierender Herzinsuffizienztherapien, erhalten blieb. Dies bekräftigt sowohl die Konsistenz des Behandlungseffekts als auch dessen Relevanz für die klinische Praxis unter Alltagsbedingungen. Insgesamt stützen diese Ergebnisse den Einsatz von Vutrisiran als Erstlinien-Behandlungsoption bei ATTR-CM in einem breiten Spektrum von Patientenpopulationen.“

Bei Patienten mit Vorhofflimmern, die etwa 65 % der HELIOS-B-Studienpopulation ausmachten und mit einer weiter fortgeschrittenen Erkrankung assoziiert waren, senkte Vutrisiran im Vergleich zu Placebo die Gesamtmortalität sowie das Risiko für wiederkehrende kardiovaskuläre Ereignisse signifikant. Die Behandlungseffekte blieben auch bei Patienten mit niedrigem systolischem Blutdruck (SBP) erhalten – einem Phänotyp mit erhöhtem Risiko. Vutrisiran verlangsamte dabei den im Zeitverlauf beobachteten allmählichen Rückgang des SBP. Der klinische Nutzen blieb unabhängig von der Komorbiditätslast oder der gleichzeitigen Anwendung krankheitsmodifizierender Therapien erhalten, insbesondere Tafamidis und Arzneimittel gegen Herzinsuffizienz wie SGLT2-Hemmer, MRA, ß-Blocker sowie ACE-Hemmer, ARB und ARNI. Eine konsistente Wirkung wurde auch bei Frauen festgestellt – einer Population, die in Studien zu ATTR-CM bislang unterrepräsentiert war.

In einer separaten gepoolten Analyse klinischer Studiendaten und Sicherheitsdaten nach der Markteinführung wurde der Zusammenhang zwischen Transthyretin-senkenden RNAi-Therapien und unerwünschten Ereignissen im Zusammenhang mit Vitamin-A-Mangel untersucht. Patienten, die sich einer Behandlung mit Vutrisiran oder Patisiran unterziehen, wird empfohlen, die empfohlene Tagesdosis an Vitamin A einzunehmen. Die Analyse umfasste eine Behandlungsexposition von mehr als 25.000 Patientenjahren im Rahmen der Vutrisiran- und Patisiran-Programme. Die Häufigkeit von okulären unerwünschten Ereignissen, die möglicherweise mit einem Vitamin-A-Mangel in Zusammenhang stehen, war gering und mit der Placebo-Gruppe vergleichbar. Es wurden keine Fälle eines klinisch signifikanten Vitamin-A-Mangels beobachtet.

„Vitamin A hat eine wichtige Funktion für das Sehvermögen und andere wesentliche Körperfunktionen. Obwohl Transthyretin an seinem Transport beteiligt ist, sorgen mehrere Stoffwechselwege für seine Verteilung im gesamten Körper“, erläutert William S. Blaner, Ph.D., Professor für Ernährungsmedizin an der Columbia University und Experte für den Vitamin-A-Stoffwechsel und -Transport. „Die in dieser breit angelegten Studie beobachteten niedrigen und mit Placebo vergleichbaren Häufigkeiten unerwünschter Ereignisse im Zusammenhang mit Vitamin-A-Mangel bestätigen, dass eine Senkung des Transthyretin-Spiegels diese Ereignisse bei Patienten mit ATTR-Amyloidose nicht maßgeblich erhöht.“

Des Weiteren stellte Alnylam das Studiendesign und die Rationale der DemonsTTRate-Studie vor, einer globalen, prospektiven Beobachtungsstudie zur Bewertung von Ergebnissen unter Alltagsbedingungen bei Patienten mit ATTR-CM. Insgesamt sollen mehr als 2.000 Patienten in die Studie aufgenommen und über einen Zeitraum von bis zu fünf Jahren beobachtet werden, um Längsschnittdaten zu klinischen Ergebnissen, Behandlungsmustern und der Inanspruchnahme von Gesundheitsleistungen im Rahmen der routinemäßigen klinischen Praxis zu gewinnen.

Bei der ATTR-CM und der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose mit Polyneuropathie (hATTR-PN) übersteigt die weltweite Erfahrung mit Vutrisiran bislang 13.000 Patientenjahre und liefert damit eine solide und wachsende klinische Evidenzbasis für beide Krankheitsformen. Die Präsentationen von Alnylam auf der Heart Failure 2026 finden Sie unter Capella.

AMVUTTRA^® (Vutrisiran) INDIKATIONEN UND WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN

INDIKATIONEN

In der EU ist AMVUTTRA^® (Vutrisiran) zur Behandlung folgender Erkrankungen angezeigt:

• hereditäre Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit einer Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 (hATTR-PN)
• Wildtyp- oder hereditäre Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM)

Die Verfügbarkeit in der EU richtet sich nach den jeweiligen nationalen Erstattungsverfahren.

Wichtige Sicherheitshinweise

Verminderter Vitamin-A-Spiegel im Serum und empfohlene Nahrungsergänzung

Die Behandlung mit Vutrisiran bewirkt eine Senkung des Vitamin-A-Spiegels im Serum. Für Patienten, die Vutrisiran einnehmen, wird eine Nahrungsergänzung von etwa 2500 IE bis maximal 3000 IE Vitamin A pro Tag empfohlen. Patienten sollten an einen Augenarzt überwiesen werden, wenn sie Augensymptome entwickeln, die auf einen Vitamin-A-Mangel hindeuten (beispielsweise Nachtblindheit).

Unerwünschte Reaktionen

Häufig berichtete Nebenwirkungen während der Behandlung mit Vutrisiran waren Reaktionen an der Injektionsstelle sowie erhöhte Werte der alkalischen Phosphatase und der Alaninaminotransferase im Blut.

Weitere Informationen zu Vutrisiran finden Sie in der vollständigen Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels.

Über AMVUTTRA^® (Vutrisiran)

AMVUTTRA^® (Vutrisiran) ist ein Transthyretin-(TTR-)Silencer, der einen raschen Knockdown von TTR direkt an der Quelle bewirkt, um die zugrunde liegende Ursache der Transthyretin-Amyloidose (ATTR) zu bekämpfen. In einer klinischen Studie führte AMVUTTRA innerhalb von nur sechs Wochen zu einer raschen Senkung des TTR-Spiegels und senkte diesen nach zweieinhalbjähriger Behandlung um 87 %. Das Arzneimittel ist in verschiedenen Ländern weltweit zur Behandlung der Polyneuropathie bei der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR-PN) bei Erwachsenen sowie der Kardiomyopathie bei der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (ATTR-CM) bei Erwachsenen zugelassen. AMVUTTRA wird vierteljährlich als subkutane Injektion verabreicht und ist das erste und einzige Silencer-Medikament, das für die Behandlung von ATTR-CM und hATTR-PN zugelassen ist.

Über Transthyretin-Amyloidose (ATTR)

Transthyretin-Amyloidose (ATTR) ist eine unterdiagnostizierte, rapide fortschreitende, schwächende und tödliche Erkrankung, die durch pathogene Transthyretin-(TTR-)Proteine hervorgerufen wird, die sich als Amyloid-Ablagerungen in verschiedenen Teilen des Körpers ansammeln, insbesondere in den Nerven, im Herzen und im Magen-Darm-Trakt. Die Patienten können an einer Polyneuropathie, einer Kardiomyopathie oder an beiden Erscheinungsformen der Krankheit leiden. Es gibt zwei verschiedene Formen von ATTR – die hereditäre ATTR (hATTR), die durch eine TTR-Genvariante hervorgerufen wird, und die Wildtyp-ATTR (wtATTR), die ohne eine TTR-Genvariante auftritt. Schätzungen zufolge leben weltweit mehr als 500.000 Menschen mit ATTR.

Über RNAi

RNAi (RNA-Interferenz) ist ein natürlicher, zellulärer Prozess zur Stummschaltung von Genen („Gene Silencing“), der einen der derzeit vielversprechendsten und am schnellsten voranschreitenden Grenzbereiche in Biologie und Arzneimittelentwicklung darstellt. Ihre Entdeckung wurde gewürdigt als „bedeutender wissenschaftlicher Durchbruch, wie er nur einmal pro Jahrzehnt vorkommt“ und 2006 mit dem Nobelpreis für Physiologie oder Medizin ausgezeichnet. Durch Nutzung des natürlichen biologischen Prozesses der RNAi in unseren Zellen ist eine bedeutende neue Klasse von Medikamenten entstanden, die als RNAi-Therapeutika bekannt sind. Small interfering RNA (siRNA) – die Moleküle, die RNAi vermitteln und die therapeutische RNAi-Plattform von Alnylam bilden, funktionieren auf einer den heutigen Arzneimitteln vorgelagerten Ebene durch wirksame Stummschaltung der Messenger-RNA (mRNA) – genetische Vorläufer, die die krankheitsauslösenden Proteine kodieren – und verhindern auf diese Weise deren Bildung. Es handelt sich hier um einen bahnbrechenden Ansatz mit dem Potenzial, die Versorgung von Patienten mit genetischen und anderen Erkrankungen grundlegend zu verändern.

Über Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam (Nasdaq: ALNY) ist ein weltweit führendes biopharmazeutisches Unternehmen und Wegbereiter der RNA-Interferenz-Revolution (RNAi). Das Unternehmen widmet sich der Entwicklung bahnbrechender Therapien mit dem Potenzial, Krankheiten vorzubeugen, sie aufzuhalten oder ihren Verlauf umzukehren. Seit über zwei Jahrzehnten treibt Alnylam die mit dem Nobelpreis gekrönte Wissenschaft der RNAi voran. Dabei hat das Unternehmen entscheidende Durchbrüche erzielt und sechs zugelassene Arzneimittel hervorgebracht. Alnylam bietet Arzneimittel in mehr als 70 Ländern an und verfügt über eine schnell wachsende und starke Pipeline. Darüber hinaus wird das Unternehmen regelmäßig als hervorragender Arbeitgeber und sozial verantwortliches Unternehmen ausgezeichnet. Das Unternehmen setzt seine Strategie Alnylam 2030 um, um Innovationen zu beschleunigen und seine Wirkung zu skalieren – mit dem Ziel, die menschliche Gesundheit grundlegend zu verbessern.

Zukunftsgerichtete Aussagen von Alnylam

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des Securities Act von 1933 und Abschnitt 21E des Securities Exchange Act von 1934. Alle Aussagen, die sich nicht auf historische Fakten beziehen und die Alnylams Erwartungen, Überzeugungen, Ziele, Pläne oder Aussichten betreffen, unter anderem Aussagen zum Potenzial von Vutrisiran als Erstlinienbehandlung bei ATTR-CM, zur potenziellen Wirksamkeit von Vutrisiran bei Patienten mit Symptomen wie Vorhofflimmern, niedrigem systolischem Blutdruck und hoher Komorbiditätslast, zur Anzahl der Patienten, die in die DemonsTTRate-Studie aufgenommen werden, die Dauer der Nachbeobachtungszeit für diese Patienten und die Daten, die die Studie generieren wird, sowie zur Fähigkeit von Alnylam, seine Strategie Alnylam 2030 umzusetzen, um Innovationen zu beschleunigen und die Transformation der Gesundheitsversorgung voranzutreiben, sind als zukunftsgerichtete Aussagen zu betrachten. Die tatsächlichen Ergebnisse und Zukunftspläne können aufgrund verschiedener wichtiger Risiken, Unwägbarkeiten und anderer Faktoren erheblich von denen abweichen, die in diesen zukunftsgerichteten Aussagen enthalten sind, einschließlich von Risiken und Unwägbarkeiten in Bezug auf: die Fähigkeit von Alnylam, seine Strategie Alnylam 2030 erfolgreich umzusetzen; die Fähigkeit von Alnylam, seine zugelassenen Produkte, einschließlich AMVUTTRA, weltweit erfolgreich einzuführen, zu vermarkten und zu verkaufen; die Fähigkeit von Alnylam, neuartige Wirkstoffkandidaten und Verabreichungsansätze zu entdecken und zu entwickeln sowie die Wirksamkeit und Sicherheit seiner Produktkandidaten erfolgreich nachzuweisen; die präklinischen und klinischen Ergebnisse für die Produktkandidaten von Alnylam; Maßnahmen oder Empfehlungen von Aufsichtsbehörden und die Fähigkeit von Alnylam, behördliche Zulassungen für seine Produktkandidaten zu erlangen und aufrechtzuerhalten sowie günstige Preis- und Erstattungsbedingungen zu erreichen; Verzögerungen, Unterbrechungen oder Ausfälle bei der Herstellung und Lieferung der vermarkteten Produkte oder Produktkandidaten von Alnylam; die Erlangung, Aufrechterhaltung und der Schutz geistigen Eigentums; die Fähigkeit von Alnylam, sein Wachstum und seine Betriebsausgaben durch disziplinierte Investitionen in den Geschäftsbetrieb zu steuern; die Fähigkeit von Alnylam, strategische geschäftliche Kooperationen aufrechtzuerhalten; die Abhängigkeit des Unternehmens von Dritten bei der Entwicklung und Vermarktung bestimmter Produkte; der Ausgang von Rechtsstreitigkeiten und behördlichen Untersuchungen; das Risiko künftiger Rechtsstreitigkeiten und behördlicher Untersuchungen; unerwartete Ausgaben; sowie die Risiken und Unwägbarkeiten, die ausführlicher unter „Risk Factors“ im Annual Report 2025 von Alnylam auf Form 10-K erörtert werden, der bei der Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurde, und die von Zeit zu Zeit in den nachfolgenden Quarterly Reports von Alnylam auf Form 10-Q sowie in anderen von Alnylam bei der SEC eingereichten Unterlagen aktualisiert werden können. Alle zukunftsgerichteten Aussagen spiegeln die Einschätzungen von Alnylam nur am Tag der Veröffentlichung wider und gelten nicht für einen späteren Zeitpunkt als das Datum der Veröffentlichung dieser Pressemitteilung. Außerhalb des gesetzlich vorgegebenen Rahmens lehnt Alnylam ausdrücklich jegliche Verpflichtung zur Aktualisierung von zukunftsgerichteten Aussagen ab.

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