^TGM-148 wurde entwickelt, um hämostatische Wirksamkeit mit einem günstigen
Sicherheitsprofil und einer geringen Behandlungsbelastung zu verbinden
Zweites Präparat von Tangram, tritt 2026 in klinische Phase ein
Im Rahmen einer Phase-I-Studie wird TGM-148 an gesunden Probanden untersucht;
die Ergebnisse werden für das Jahr 2027 erwartet
LONDON, Oct. 30, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Tangram Therapeutics (?Tangram"), ein
Unternehmen, das sich der Entwicklung bahnbrechender RNAi-Medikamente zum Wohle
der Patienten verschrieben hat, gab heute bekannt, dass der erste Teilnehmer
seiner Phase-1-Studie zur Bewertung von TGM-148 - einem neuartigen GalOmic-
Medikament zur Behandlung von Blutungsstörungen - bei gesunden Probanden die
erste Dosis erhalten hat. TGM-148 ist das zweite GalOmic-Medikament von Tangram,
das in diesem Jahr in die klinische Phase eintritt.
Weltweit leben bis zu fünf Millionen Menschen mit Blutgerinnungsstörungen(1).
Die von-Willebrand-Krankheit (VWD), die als erste Indikation für TGM-148
vorgesehen ist, ist die häufigste erbliche Blutgerinnungsstörung; allein in den
Vereinigten Staaten wurden etwa 140.000 Menschen mit dieser Erkrankung
diagnostiziert². Menschen mit schwerer VWD leiden unter häufigen Blutungen und
einer erheblich eingeschränkten Lebensqualität; dennoch sind die Möglichkeiten
der prophylaktischen Behandlung nach wie vor begrenzt und mit einem hohen
Aufwand verbunden, da sie mehrere intravenöse Infusionen pro Woche erfordern.
TGM-148 ist eine GalOmic-siRNA, die auf den Protein-Z-abhängigen Protease-
Inhibitor (ZPI) abzielt, einen natürlichen Regulator der Blutgerinnung. Die
Identifizierung der Zielmoleküle wurde durch den von Tangram entwickelten Ansatz
der Netzwerkbiologie ermöglicht, wobei menschliche Genomdaten weitere Belege für
die Sicherheit der ZPI-Herunterregulierung lieferten. Durch die Hemmung von ZPI
verbindet TGM-148 dank seines neuartigen, kontextspezifischen Wirkmechanismus
eine robuste hämostatische Wirksamkeit mit einem geringen Thromboserisiko und
fördert die Gerinnselbildung an der Stelle einer aktiven Blutung, wenn die
Gerinnungsfunktion beeinträchtigt ist. Mit einer voraussichtlichen Dosierung von
vier oder weniger subkutanen Injektionen pro Jahr hat TGM-148 das Potenzial, den
Aufwand für die Prophylaxe bei der von-Willebrand-Krankheit erheblich zu
verringern.
Im Rahmen der derzeit laufenden Phase-I-Studie werden die Sicherheit,
Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von TGM-148 bei gesunden
Probanden in steigenden Einzeldosen untersucht. Erste Daten werden für das Jahr
2027 erwartet. VWD ist als erste klinische Indikation vorgesehen, wobei die
Möglichkeit besteht, das Anwendungsspektrum auf ein breiteres Spektrum seltener
Blutungsstörungen auszuweiten, gestützt auf präklinische Daten, die an vier
unterschiedlichen genetischen Modellen gewonnen wurden.
?Bei Tangram haben wir es uns zum Ziel gesetzt, wirkungsvolle Arzneimittel zu
entwickeln, die das Behandlungsspektrum um differenzierte Optionen erweitern
können, und TGM-148 ist ein deutliches Beispiel für unseren Ansatz. Unser Ziel
ist es, für VWD-Patienten eine prophylaktische Behandlungsmöglichkeit zu
entwickeln, die zuverlässig vor Blutungen schützt und sich an ihren Alltag
anpassen lässt. Der Start unserer Phase-I-Studie bringt uns der Verwirklichung
unseres Ziels näher - sowohl bei VWD als auch darüber hinaus", sagte Dr. Laura
Roca-Alonso, Chief Executive Officer.
?Diese Phase-I-Studie dient der gründlichen Charakterisierung der Sicherheit und
Pharmakologie von TGM-148 bei gesunden Probanden - ein strenger Rahmen für die
Bewertung seines Profils. Diese Erkenntnisse werden es ermöglichen, das Programm
zügig in die Patientenstudien zu VWD und anderen seltenen
Blutgerinnungsstörungen zu überführen. Die Schaffung einer soliden
Sicherheitsgrundlage ist von entscheidender Bedeutung, während wir TGM-148 für
Patienten in Not weiterentwickeln", fügte Dr. Sonya Montgomery, Chief
Development Officer, hinzu.
Über TGM-148
TGM-148 ist eine ?First-on-Target"-GalOmic-GalNAc-konjugierte kleine
interferierende RNA (GalNAc-siRNA), die darauf ausgelegt ist, den Protein-Z-
abhängigen Protease-Inhibitor (ZPI) in der Leber selektiv zu inaktivieren. Sein
kontextspezifischer Wirkmechanismus zielt darauf ab, die Blutgerinnung als
Reaktion auf Blutungen bei Patienten mit Blutgerinnungsstörungen zu verbessern
und dabei ein günstiges Sicherheitsprofil zu gewährleisten.
In präklinischen Studien zeigte TGM-148 Wirksamkeit in vier genetischen Modellen
von Blutungsstörungen und wurde bei Wildtyp-Tieren in supratherapeutischen Dosen
gut vertragen. Zusammengenommen untermauern diese Ergebnisse das breite
therapeutische Fenster von TGM-148 und liefern eine stichhaltige Begründung für
dessen Entwicklung zur Behandlung eines breiten Spektrums von Blutungsstörungen,
wobei die von-Willebrand-Krankheit als erste Indikation ausgewählt wurde. Da
TGM-148 die Möglichkeit einer vierteljährlichen oder noch selteneren subkutanen
Verabreichung bietet, soll es zudem die Hürden für die Prophylaxe senken und so
eine breitere Akzeptanz, bessere Behandlungsergebnisse sowie eine verbesserte
Lebensqualität für die Patienten fördern.
Über Tangram Therapeutics
Tangram Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium,
das sich der Entwicklung bahnbrechender RNAi-Medikamente verschrieben hat, um
einen bedeutenden Beitrag zum Wohl der Patienten zu leisten. Echte Fortschritte
bei der Behandlung von Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf erfordern eine
Arzneimittelforschung und -entwicklung, die über das Offensichtliche hinausgeht.
Tangram konzentriert sich auf spezifische Zielgene und entwickelt innovative
Arzneimittel auf Basis von GalOmic, der firmeneigenen RNAi-Chemieplattform des
Unternehmens, die darauf ausgelegt ist, krankheitsassoziierte Gene in
Hepatozyten selektiv stillzulegen. Tangram treibt die Entwicklung einer Reihe
von RNAi-Prüfpräparaten voran, die den Patienten in der Praxis zugutekommen
sollen, darunter TGM-312 zur Behandlung von MASH und TGM-148 zur Behandlung von
Blutgerinnungsstörungen.
Weitere Informationen finden Sie unter www.tangramtx.com
(http://www.tangramtx.com/).
Medienkontakt
press@tangramtx.com (mailto:press@tangramtx.com)
Investor Relations
Ami Bavishi oder Nick Colangelo
Gilmartin Group LLC
TangramTx@Gilmartinir.com (mailto:TangramTx@Gilmartinir.com)
IR@tangramtx.com (mailto:IR@tangramtx.com)
Referenzen
1. Al-Samkari H et al. Standardization of Terminology, Definitions, and Outcome
Criteria for Bleeding in Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia:
International Consensus Report. Am J Hematology 2025.; Castaman G et al. Von
Willebrand disease: classification and epidemiology. Haematologica 2026.
World Federation of Hemophilia, Report on the Annual Global Survey 2024.
Komodo claims data.
2. Weyand A et al. ASH 2024
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Quelle: dpa-AFX
