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• Die Daten zeigen, dass INCA033989 das Potenzial hat, die Erkrankung zu modifizieren, indem es onkogene mutCALR-Zellen direkt hemmt und eliminiert, während gesunde Zellen verschont bleiben und die normale Blutbildung wiederhergestellt wird
• Bei Hochrisikopatienten mit essenzieller Thrombozythämie (ET) mit einer CALR-Mutation (mutCALR) erreichten 86 % der mit INCA033989 in Dosen von 400 mg und darüber behandelten Patienten eine vollständige oder partielle hämatologische Remission, wobei die Mehrheit (82 %) eine vollständige Remission erreicht
• Bei 89 % der auswertbaren Patienten wurde eine Verringerung der mutCALR-Allelfrequenz (VAF) im peripheren Blut beobachtet, die mit der hämatologischen Reaktion korrelierte
• Die ersten Ergebnisse zeigen ein günstiges Sicherheitsprofil – es wurden keine dosislimitierenden Toxizitäten berichtet, eine maximal tolerierte Dosis wurde nicht erreicht und 98 % der Patienten blieben in der Behandlung
• Incyte wird heute, am Sonntag, dem 15. Juni 2025, von 6:00 bis 7:30 Uhr EDT (12:00 bis 13:30 Uhr MESZ) eine Präsenzveranstaltung für Analysten und Investoren veranstalten, bei der diese Daten vorgestellt werden.

WILMINGTON, Delaware --(BUSINESS WIRE)-- 15.06.2025 --

Incyte (Nasdaq:INCY) gab heute die ersten klinischen Daten aus zwei Studien bekannt, in denen die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von INCA033989, einem neuartigen, von Incyte entdeckten, zielgerichteten monoklonalen Antikörper bei Patienten mit mutiertem Calreticulin (mutCALR)-exprimierenden myeloproliferativen Neoplasien (MPNs), untersucht wurde. Diese Daten, die heute in der Late-Breaking Oral Session (#LB4002) auf dem Kongress der European Hematology Association 2025 (EHA2025) in Mailand, Italien, vorgestellt wurden, konzentrieren sich auf den Dosiseskalationsteil der Studien bei Patienten mit hochriskanter essenzieller Thrombozythämie (ET), die resistent gegen oder intolerant gegenüber einer vorherigen zytoreduktiven Therapie sind.

Die Studien untersuchten die Sicherheit und Wirksamkeit von INCA033989 bei Patienten mit ET, gemessen anhand der hämatologischen Response und der Verringerung der mutCALR-Allelfrequenz (VAF).

Die Ergebnisse vom 4. April 2025 zeigten eine schnelle und dauerhafte Normalisierung der Thrombozytenzahlen über alle Dosierungsstufen hinweg, mit einer Tendenz zu verbesserten Reaktionen bei höheren Dosierungen (> 400 mg) bei Patienten mit ET, die mit INCA033989 behandelt wurden. Bemerkenswert ist, dass 86 % der Patienten bei Dosierungen von 400 mg und darüber eine vollständige oder teilweise hämatologische Reaktion erzielten, wobei die Mehrheit (82 %) der Patienten eine vollständige Reaktion erreichte. Bei 89 % der evaluierbaren Patienten (34/38) zeigte sich eine Verringerung der mutCALR-VAF gegenüber dem Ausgangswert. Eine partielle molekulare Remission (> 50 % VAF-Reduktion) wurde bei 21 % der auswertbaren Patienten (8/38) bereits nach nur 3 Behandlungszyklen beobachtet.

Eine explorative Studie mit Einzelzell-DNA-Sequenzierung (scDNA) zeigte, dass INCA033989 direkt auf Zellen mit mutCALR abzielt und diese reduziert. Diese Reduktion wurde in frühen blutbildenden (CD34-positiven) Zellen und Zellen der myeloisch-erythroiden (ME) Linie beobachtet. Gleichzeitig kam es zu einem deutlichen Anstieg gesunder (Wildtyp-CALR) Zellen, was darauf hindeutet, dass die Behandlung die Rückkehr zu einer normalen Blutbildung unterstützt. Knochenmarkbiopsien bestätigten diese Effekte weiter und zeigten weniger Megakaryozyten mit mutCALR-Protein und einen deutlichen Anstieg der Megakaryozyten ohne mutCALR-Protein. Zusammengenommen belegen diese Ergebnisse die Selektivität von INCA033989, die eine Normalisierung der gesunden Hämatopoese und eine Modifikation der Erkrankung ermöglicht.

„Die heute vorgestellten aktuellen Daten unterstreichen die Wirksamkeit von INCA033989, einem neuartigen Wirkstoff, der selektiv auf mutiertes CALR abzielt, um krebsauslösende Zellen bei Patienten mit essenzieller Thrombozythämie (ET) zu hemmen und zu eliminieren, während gesunde Zellen geschont und die gesunde Blutbildung normalisiert werden“, sagte Dr. Pablo J. Cagnoni, Präsident und Leiter der Forschung und Entwicklung bei Incyte. „Diese Ergebnisse und die weitere Entwicklung von INCA033989 bieten das Potenzial, die Behandlung von Patienten mit CALR-mutierten myeloproliferativen Neoplasien (MPN) erheblich zu verändern.“

Die Ergebnisse (N = 49) zeigten, dass INCA033989 in allen Dosiskohorten (24 bis 2.500 mg) gut vertragen wurde und keine dosislimitierenden Toxizitäten beobachtet wurden. Nur ein (1) Patient brach die Behandlung ab, und nur eine (1) Dosisreduktion aufgrund von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) wurde beobachtet. Es wurden keine Infusionsunterbrechungen aufgrund von TEAEs berichtet, und eine maximal tolerierte Dosis wurde nicht erreicht. Zweiundvierzig (42) Patienten aus allen Dosiskohorten berichteten über eine TEAE. Die häufigsten TEAEs waren Müdigkeit (26,5 %) und Infektionen der oberen Atemwege (20,4 %), die alle dem Grad ≤ 2 zugeordnet wurden. Dreizehn (13) Patienten hatten TEAEs des Grades > > 3 , wobei ein vorübergehender asymptomatischer Anstieg der Lipase am häufigsten auftrat (6 %).

„mutCALR ist der zweithäufigste onkogene Treiber von MPNs, doch es gibt noch keinen zielgerichteten Wirkstoff für mutCALR-exprimierende MPNs. Derzeit zielen ET-Behandlungen darauf ab, vaskuläre Komplikationen zu verhindern und die Symptome zu verbessern, sind jedoch durch Toxizitäts- und Verträglichkeitsprobleme eingeschränkt“, sagte Dr. John Mascarenhas, Professor für Medizin an der Icahn School of Medicine am Mt. Sinai und Direktor des Center of Excellence for Blood Cancers and Myeloid Disorders am Tisch Cancer Institute. „Diese Daten stützen die Hypothese, dass INCA033989 nicht nur das Potenzial hat, die Thrombozytenzahl zu normalisieren und schnelle und dauerhafte hämatologische Reaktionen zu erzielen, sondern auch molekulare Reaktionen auszulösen, die möglicherweise den natürlichen Verlauf der Erkrankung verändern könnten.“

Weitere Daten aus der INCA033989-Studie bei Patienten mit Myelofibrose werden zur Präsentation auf einer zukünftigen medizinischen Fachtagung eingereicht. Gespräche mit den Zulassungsbehörden sind geplant, um Anfang 2026 eine Phase-3-Studie zu beginnen.

Weitere Informationen zum EHA2025-Kongress und zu den Daten aus dem Hämatologie-/Onkologie-Portfolio von Incyte, die auf der Tagung vorgestellt werden, finden Sie auf der EHA-Website: https://ehaweb.org/congress/eha2025-congress.

Incyte-Telefonkonferenz und Webcast

Incyte wird am Sonntag, dem 15. Juni 2025, von 6:00 bis 7:30 Uhr ET (12:00 bis 13:30 Uhr MESZ) eine Präsenzveranstaltung für Analysten und Investoren veranstalten, um die wichtigsten mutCALR-Daten zu diskutieren, die auf der EHA vorgestellt wurden.

Die Veranstaltung wird als Webcast übertragen und kann über die Registerkarte Events and Presentations im Bereich Investor auf Incyte.com abgerufen werden. Der Webcast steht 30 Tage lang zur Verfügung.

Über myeloproliferative Neoplasien

Myeloproliferative Neoplasien (MPNs) sind eine eng verwandte Gruppe von Blutkrebsarten, bei denen die Knochenmarkfunktion gestört ist. Das Knochenmark ist der Ort, an dem die Blutzellen des Körpers gebildet werden. MPNs sind fortschreitende Blutkrebsarten, die jeden in jedem Alter treffen können, jedoch häufiger bei älteren Erwachsenen auftreten. Die Schätzungen zur Prävalenz von MPNs variieren, aber Analysen von Versicherungsdaten deuten darauf hin, dass in den USA bis zu 200.000 Menschen mit den häufigsten MPNs leben: Myelofibrose, Polyzythämie vera oder essentielle Thrombozythämie (ET).¹

Über Mutationen in Calreticulin (mutCALR)

Calreticulin (CALR) ist ein Protein, das an der Regulierung des zellulären Kalziumspiegels und der normalen Proteinfaltung beteiligt ist. Somatische, also nicht vererbte, DNA-Mutationen im CALR-Gen (mutCALR) können zu einer abnormalen Proteinfunktion führen und die Entwicklung von myeloproliferativen Neoplasien (MPNs) begünstigen,² Dabei handelt es sich um eine eng verwandte Gruppe klonaler Blutkrebserkrankungen, bei denen das Knochenmark abnormal funktioniert und zu viele Blutzellen produziert.^3,4 Von den beiden Arten von MPNs, der essentiellen Thrombozythämie (ET) und der Myelofibrose (MF), sind 25–35 % der Fälle auf mutCALR zurückzuführen.^2,3 In den USA und Europa leben etwa 60.000 Patienten mit mutCALR-positiver ET.⁵

Incyte ist führend in der Entwicklung neuartiger Therapien für Patienten mit mutCALR-ET oder MF, die ausschließlich auf bösartige Zellen abzielen und normale Zellen verschonen, darunter INCA033989, eine erstklassige, mutCALR-spezifische Therapie.

Über das INCA033989-Studienprogramm

Das klinische Studienprogramm für INCA033989 umfasst zwei multizentrische, offene Phase-1-Studien, INCA33989-101 (NCT05936359) und INCA33989-102 (NCT06034002), an denen ~225 Patienten außerhalb der USA und etwa 140 Patienten in den USA. Die Studien untersuchen die Sicherheit, Verträglichkeit, dosislimitierende Toxizität (DLT) und die maximal tolerierte Dosis (MTD) und/oder die empfohlene(n) Dosis(en) für die Erweiterung (RDE) von INCA033989, das als Monotherapie oder in Kombination mit Ruxolitinib bei Patienten mit myeloproliferativen Neoplasien (MPNs) verabreicht wird, einschließlich essenzieller Thrombozythämie (ET) und Myelofibrose (MF). Ziel von Teil 1A (Dosis-Eskalation) ist es, die MTD und/oder die RDE von INCA033989 bei Patienten mit MF und ET zu ermitteln. In Teil 1A wird INCA033989 alle zwei Wochen intravenös in einer im Protokoll festgelegten Dosis zwischen 24 mg und 2.500 mg verabreicht. In Teil 1B (Dosiserweiterung) wird INCA033989 in der/den in Teil 1A ermittelten RDE(s) verabreicht.

Der primäre Endpunkt der Studien konzentriert sich auf die Sicherheit und Verträglichkeit, gemessen anhand der Anzahl der Teilnehmer mit DLTs bis zu 28 Tagen, der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) bis zu 3 Jahren und 60 Tagen und der Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs, die zu einer Dosisänderung oder zum Abbruch der Behandlung bis zu 3 Jahren und 60 Tagen führten. Sekundäre Endpunkte umfassen Ansprechraten, die mittlere Veränderung des ET-Gesamtsymptom-Scores gegenüber dem Ausgangswert, den Prozentsatz der MF-Patienten, die eine Verringerung des Milzvolumens erreichen, das Anämie-Ansprechen bei MF-Patienten, die mittlere Veränderung der krankheitsbezogenen Allelbelastung und verschiedene pharmakokinetische Messgrößen bis zu 3 Jahren und 60 Tagen.

Weitere Informationen zur Studie finden Sie unter: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05936359 und https://clinicaltrials.gov/study/NCT06034002.

Über Incyte

Incyte ist ein weltweit tätiges biopharmazeutisches Unternehmen, das gemäß seiner Tagline Solve On. die Wissenschaft dafür einsetzt, Lösungen für Patienten mit ungedecktem medizinischen Bedarf zu finden. Durch die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung eigener Therapeutika hat Incyte ein Portfolio von First-in-Class-Arzneimitteln für Patienten und eine starke Produktpipeline in den Bereichen Onkologie sowie Entzündung und Autoimmunität aufgebaut. Incyte hat seinen Hauptsitz in Wilmington, US-Bundesstaat Delaware, und unterhält Niederlassungen in Nordamerika, Europa und Asien.

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Zukunftsgerichtete Aussagen

Mit Ausnahme der hierin enthaltenen historischen Informationen enthalten die in dieser Pressemitteilung dargelegten Sachverhalte, einschließlich Aussagen zur Präsentation von Daten für den monoklonalen Anti-mutCALR-Antikörper (INCA033989) von Incyte, zum Potenzial dieses monoklonalen Antikörpers für Patienten und zu den Erwartungen hinsichtlich laufender und zukünftiger klinischer Studien, Prognosen, Schätzungen und andere zukunftsgerichtete Aussagen.

Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen von Incyte und unterliegen Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich davon abweichen, einschließlich unerwarteter Entwicklungen und Risiken im Zusammenhang mit: der weiteren Forschung und Entwicklung sowie den Ergebnissen klinischer Studien, die möglicherweise nicht erfolgreich sind oder nicht ausreichen, um die geltenden regulatorischen Standards zu erfüllen oder eine weitere Entwicklung zu rechtfertigen; der Fähigkeit, eine ausreichende Anzahl von Probanden für klinische Studien zu rekrutieren und Probanden gemäß den geplanten Zeitplänen zu rekrutieren; Entscheidungen der FDA, EMA und anderen Aufsichtsbehörden; die Abhängigkeit von Incyte von seinen Beziehungen zu seinen Kooperationspartnern und von Änderungen in deren Plänen; die Wirksamkeit oder Sicherheit der Produkte von Incyte und der Produkte der Kooperationspartner von Incyte; die Akzeptanz der Produkte von Incyte und der Produkte der Kooperationspartner von Incyte auf dem Markt; den Wettbewerb auf dem Markt; unerwartete Schwankungen der Nachfrage nach den Produkten von Incyte und den Produkten der Kooperationspartner von Incyte; die Auswirkungen angekündigter oder unerwarteter Preisregulierungen oder Beschränkungen der Erstattung oder Abdeckung für die Produkte von Incyte und die Produkte der Kooperationspartner von Incyte; Anforderungen an Vertrieb, Marketing, Herstellung und Distribution, einschließlich der Fähigkeit von Incyte und seinen Kooperationspartnern, neu zugelassene Produkte und alle weiteren Produkte, die zugelassen werden, erfolgreich zu vermarkten und eine kommerzielle Infrastruktur aufzubauen; höhere als erwartete Aufwendungen, einschließlich Aufwendungen im Zusammenhang mit Rechtsstreitigkeiten oder strategischen Aktivitäten; Wechselkursschwankungen; und andere Risiken, die in den bei der Securities and Exchange Commission eingereichten Berichten von Incyte, einschließlich des Jahresberichts auf Formular 10-K und des Quartalsberichts auf Formular 10-Q für das am 31. März 2025 endende Quartal, ausführlich beschrieben sind. Incyte lehnt jede Absicht oder Verpflichtung zur Aktualisierung dieser zukunftsgerichteten Aussagen ab.

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