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Präsentation der branchenführenden T-Zellverabreichung in NHPs
Mündlicher Vortrag über ein reines RNA-System, das Genom-Insertionen in Exon-Größe ermöglicht
CAMBRIDGE, Mass. --(BUSINESS WIRE)-- 23.04.2024 --
ReNAgade Therapeutics, ein Unternehmen, das das grenzenlose Potenzial von RNA-Medikamenten erschließt, gab heute eine mündliche und eine Posterpräsentation bekannt, die präklinische Daten zur Unterstützung seiner umfassenden RNA-Technologieplattform auf der 27. Jahrestagung der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) vom 7. bis 11. Mai 2024 in Baltimore, Maryland, vorstellen.
„Wir freuen uns, auf der ASGCT grundlegende Forschungs- und Entwicklungsfortschritte hervorzuheben, die durch unsere Posterpräsentation unterstützt werden, die die kontinuierliche Arbeit von ReNAgade bei der Validierung unserer immuntropischen LNP-basierten Verabreichungssysteme in NHPs mit breitem Anwendungspotenzial in der Onkologie und bei Autoimmunerkrankungen beleuchtet“, sagte Pete Smith, Ph.D., Chief Scientific Officer von ReNAgade. „Darüber hinaus demonstrieren wir in unserem Vortrag ein nicht-virales, reines RNA-Gen-Editierungssystem, das eine in vivo-Insertion in Exon-Größe und eine wahrscheinliche Re-Dosierung ermöglicht, mit dem Ziel einer höheren Spezifität und eines besseren Sicherheitsprofils bei der Verwendung im klinischen Umfeld. Zusammengenommen sind diese vielversprechenden Daten ein weiterer wichtiger Schritt in unseren Bemühungen, die derzeitigen Grenzen der RNA-Medizin zu überwinden.“
Die wichtigsten Highlights aus den Abstrakten:
- Anwendung eines systematischen Barcoding-Screening-Ansatzes zur Bewertung und Identifizierung von Lipid-Nanopartikeln (LNP) aus einer Bibliothek von mehr als 200 LNP aus verschiedenen strukturellen und chemisch unterschiedlichen Klassen von ionisierbaren, helfenden, strukturellen und hydrophilen Lipiden. Der führende LNP-Kandidat zeigte in nicht-menschlichen Primatenmodellen eine Effizienz von ~60 % in den gesamten Milz-T-Zellen und ~80 % in den T-Zellen des peripheren Blutes.
- Verbesserte Retron-vermittelte Target-Insertion durch eine Kombination aus Retron Reverse Transkriptase (RT) Engineering, Minimierung der nicht-kodierenden RNA (ncRNA), chemischer Modifikation und homologieabhängiger Reparaturmanipulation. Die Kombination von Retron-Systemoptimierung und ncRNA-Engineering führte zu einer 2-fach höheren 305 Basenpaar-Insertion und ~40 % Editing-Effizienz in hämatopoetischen Stammzellen.
Präsentationsdetails der ASGCT-Jahrestagung:
- TITEL: “Retron Mediated Exon-Sized Genome Insertion Using an All-RNA System”
TITEL DER SESSION: New Technologies for Gene Targeting and Gene Correction
PRÄSENTATIONSART: Mündlich
ABSTRAKT-NUMMER: 14
VORTRAGENDER: Inna Shcherbakova, Ph.D., Senior Director, Platform, ReNAgade Therapeutics
DATUM UND UHRZEIT: Dienstag, 7. Mai 2024, von 2:15 p.m. - 3:30 p.m. ET
- TITEL: “Novel Immune Tropic LNP-Based mRNA Delivery in Non-Human Primates”
TITEL DER SESSION: Wednesday Posters: Other Nonviral Delivery
PRÄSENTATIONSART: Poster
ABSTRAKT-NUMMER: 749
VORTRAGENDER: Juliet Crabtree, Ph.D., Associate Principal Scientist, ReNAgade Therapeutics
DATUM UND UHRZEIT: Mittwoch, 8. Mai 2024, um 12:00 p.m. ET
Über ReNAgade Therapeutics
Die Aufgabe von ReNAgade ist es, das Potenzial von RNA-Medikamenten für die Behandlung von Krankheiten überall im Körper zu erschließen. Wir kombinieren unsere neuartigen RNA-Bereitstellungsplattform mit einer umfassenden RNA-Plattform, was ein komplettes RNA-System für die Codierung, Bearbeitung und den Geneinbau für die Entwicklung neuer Medikamente ermöglicht.
Wir stellen ein Team mit umfassender RNA-Fachkompetenz und Bereitstellungsexpertise zusammen, um RNA-Medikamente zu entwickeln, die einen echten Paradigmenwechsel ermöglichen.
ReNAgade Therapeutics— RNA ohne Grenzen
Für weitere Informationen über das Unternehmen, seine Technologien und sein Leadership, besuchen Sie www.renagadetx.com .
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